Лекарство от всех болезней изобретут через 10 лет?
В ближайшие 10 лет появятся новые эффективные лекарства от страшных болезней (СПИСОК)
Ближайшие 10 лет предвещают крупные победы: новое поколение эксклюзивных препаратов и методов лечения превращает такие болезни, как рак, в хронические недомогания. Десятилетия изучения фундаментальной науки биологических систем начинают приносить плоды. В ближайшие 10 лет на рынке должны появиться новые препараты, изготовленные для конкретных людей, которые будут и безопаснее, и эффективнее. Об этих лекарствах пишет во вторник The Independent (полный текст на сайте Inopressa.ru).
Среди новых обитателей домашней аптечки появятся сильные препараты для снижения уровня холестерина, ферменты для оздоровления пищеварительной системы и новые классы обезболивающих веществ, адаптированных к индивидуальным болевым рецепторам. У людей появится доступ к стволовым клеткам, из которых можно вырастить новые ткани, к профилю ДНК, выявляющему риск развития или передачи наследственных заболеваний, и тестам, предсказывающим персональную реакцию. Генная терапия таких детских заболеваний крови, как острый комбинированный иммунодефицит, уже доказала свою эффективность и произвела революцию в лечении наследственных заболеваний.
Препарат для лечения онкологических заболеваний молочной железы, Herceptin, предвещает новые события в мире лекарств. Это один из препаратов нового класса, о которых эксперты говорят, что они превращают рак из смертельного в хроническое заболевание вроде диабета. Это одно из первых “индивидуализированных” лекарств, эффективное лишь в 20% случаев. “Начинается молекулярная эра, это значит, что мы сможем бороться с болезнями конкретнее. Она началась в онкологии”, – заявил недавно сэр Дэвид Уитеролл, профессор медицины Оксфорда.
Но у этой эры индивидуализированного лечения есть и темная сторона. Препараты будут намного дороже, потому что они предназначены для меньшего количества людей. Одна из причин высокой стоимости препарата Herceptin – около 32 тысяч долларов в год – заключается в том, что потенциальный рынок составляет одну пятую рынка других препаратов для лечения онкологических заболеваний молочной железы. Новый препарат для больных раком легких, Tarceva, называют прорывом в терапии этого заболевания, но он стоит более 100 долларов в день и принимать его надо всю жизнь.
Прогресса следует ожидать не только в сфере препаратов. Хирурги скоро освоят радикальную косметическую операцию: трансплантацию всего лица. Новые хирургические методики в сочетании с развитием анестетиков подразумевают, что лечение чаще будет проводиться не в больницах, а у врачей общей практики. На прошлой неделе первая женщина, которой удалили почку через крошечное отверстие, выписалась из больницы и вернулась домой в тот же день.
Фирма Pfizer; препарат CP-690,550
Лечит: ревматоидный артрит
Ревматоидный артрит бывает, когда иммунная система гиперактивна или имеет нарушения, приводя к воспалению, набуханию и болезненности здоровых тканей. Препарат CP-690,550 блокирует фермент Jak3, обнаруженный только в клетках иммунной системы. Блокирование Jak3 подавляет иммунную систему и облегчает артрит, не оказывая действия на другие системы организма. Современные препараты воздействуют на ферменты клеток по всему организму, вызывая побочные эффекты. Препаратом CP-690,550 можно лечить ряд других аутоиммунных заболеваний, таких как экзема и псориаз, и помогать пациентам, перенесшим трансплантацию.
Фирма Somaxon; препарат Nalmefene
Лечит: зависимость от азартных игр
Поведение и душевное здоровье – это одна из крупнейших зон роста, сейчас проходят более двух тысяч клинических испытаний на добровольцах для изучения препаратов, призванных помогать при разных состояниях, от агорафобии до страсти к азартным играм, от стресса до транссексуализма. Nalmefene испытывают на предмет его способности подавить возбуждение от игры. Шести из десяти человек, имеющих патологическую зависимость от игры, при ежедневном приеме препарат помог. Антагонист опиата, он блокирует отдел мозга, ответственный за удовольствие. В настоящее время его испытывают для случаев навязчивого шопинга, возможно, он окажется эффективными при клептомании и пиромании.
Фирма Elan Pharmaceuticals; препарат AAB-001
Лечит: болезнь Альцгеймера
Болезнь Альцгеймера – одна из ведущих целей исследований, проводится более 100 экспериментов. Препарат AAB-001 действует на бета-амилоид, белок, участвующий в возникновении заболевания. Эксперименты на животных показали, что этот подход эффективен при выведении бета-амилоида из мозга. В клинических испытаниях, вероятно, примут участие около 30 больниц. Другой препарат для апробации, FK962, запускает выброс гормона соматостатина в отделы мозга, ответственные за обучение и память. Болезнь связана со снижением в мозгу уровня нескольких нейротрансмиттеров, включая соматостатин.
Фирма Vanda; препарат VEC-162
Лечит: нарушения сна
В настоящее время идет более 40 клинических испытаний препаратов и методов лечения расстройств сна. Препарат VEC-162, проходящий испытания, относится к новому типу лекарств и известен как стимулятор мелатонина, разработанный для лечения нарушений сна и перепадов настроения. Мелатонин вырабатывается шишковидной железой, системой размером с горошину, находящейся в центре мозга, по ночам и помогает регулировать цикл сна и бодрствования. Добавки мелатонина все чаще применяются для лечения нарушений сна, но новый препарат заставит организм запустить собственное производство. Исследования наводят на мысль, что такие препараты, как VEC-162, дают более естественный сон, чем обычные снотворные.
Фирма Othera Pharmaceuticals; препарат OT-551
Лечит: слепоту
Возрастная деградация сетчатки чаще всего является причиной слепоты у людей старше 60 лет. Палочки и колбочки в центральной части сетчатки перестают работать, не давая рассмотреть мелкие детали. Точная причина этого неизвестна, но полагают, что накапливание кислотного повреждения является важным фактором. Препарат OT-551 является первым лекарством нового типа, названного каталитическими антиокислителями, призванными укрепить естественные защитные механизмы. Малая доза в виде глазных капель, возможно, окажется эффективной в течение длительного времени.
Фирма Национальный центр альтернативной медицины: препарат омела
Лечит: рак легких
Более 240 препаратов для пациентов, больных раком легких, находятся в разных стадиях исследований и разработки. Новый препарат очень нужен: средняя продолжительность жизни после постановки диагноза составляет 5 лет – одна из самых низких у онкологических больных. Но не все лекарства – творение рук человеческих. Экстракт омелы, имеющий множество применений в народной медицине, проходит небольшое клиническое испытание как потенциальное средство от твердых опухолей. Принимать экстракт в дополнение к более распространенным препаратам будут 50 пациентов. Первые исследования наводят на мысль, что омела заставляет иммунную систему атаковать раковые клетки.
Фирма Merck; препарат Isis-113715
Лечит: ожирение
Как минимум 20 компаний, включая Merck с препаратом Isis-113715, сосредоточились на ферменте PTP1B, который не дает гормону лептин, сжигающему жир, нормально работать. Исследования на животных показали, что те, у кого уровень PTP1B низок, имеют худощавое телосложение. “Если лептин не работает, у вас будет ожирение”, – говорит доктор Филип Скарпейс из Университета Флориды. Другие исследования сосредоточены на препаратах, блокирующих систему вознаграждения в мозгу. Фирма Biovitrum в Стокгольме испытывает ингибитор серотонина, названный BVT.933, и первые результаты выглядят многообещающими.
Фирма Glaxosmithkline; препарат GW274150
Лечит: мигрень
Профилактика и ослабление симптомов – вот цель новых препаратов. GW274150 контролирует азотную кислоту, которая, как полагают, играет свою роль в возникновении мигрени. Он уменьшает уровень синтазы азотной кислоты, вещества, участвующего в производстве окиси. GW274150 проходит испытание как профилактическое средство от мигрени. Другой препарат, SB-705498, воздействует на рецепторы тройничного нерва, одного из лицевых нервов по обе стороны головы. Он блокирует рецептор, чтобы избавиться от боли и снизить чувствительность.
Что будет с медициной через 10 лет: прогноз
Еще каких-то пару столетий назад большинство болезней лечили кровопусканием. Сегодня у нас есть антибиотики, аппараты для МРТ и малоинвазивная хирургия. Что еще принесет научно-технический прогресс в медицину? Изменится ли отношение людей к своему здоровью? Об этом проект «Здоровье Mail.Ru» поговорил с сооснователем и медицинским директором биомедицинского холдинга «Атлас» и докладчиком второй международной конференции «Будущее медицины» в Санкт-Петербурге Андреем Перфильевым.
— Сегодня все говорят о персонализированной медицине. Что это такое и доступно ли в нашей стране?
— Персонализированная медицина — это подход к профилактике и лечению болезней, который опирается на конкретного человека. Мы давно знаем, что все люди разные, и то, что полезно для одного, может убить другого. Но раньше у врачей просто не было технических возможностей, чтобы подбирать индивидуальную терапию. Сегодня благодаря компьютерам, машинному обучению, высокоточной диагностике и развитию генетики это становится реальностью.
Как выглядела медицина XIX века? Врач лечил людей по тем принципам, которые казались ему правильными. Об эффективности терапии он судил по своей практике и по рассказам более опытных коллег. Если учитель считал, что кровопускание помогает, то все его ученики принимали это на веру и использовали метод.
В XX веке появилась доказательная медицина. Теперь, чтобы лекарство или терапевтический метод получили одобрение, они должны пройти клинические исследования. В хорошем исследовании участвовало не менее 1000 человек, и если большинству лечение помогало, его признавали эффективным. Но все равно эти 1000 человек — некая усредненная группа, которой, допустим, с вероятностью в 90% поможет новое лекарство. А как узнать, что вы не попадете в оставшиеся 10%? Никак.
Наконец, сегодня настала эра точной и персонализированной медицины. В крупных исследованиях учитывают разные генотипы людей, чтобы затем подбирать для каждой группы самую подходящую терапию. В итоге, в зависимости от своих генов человек может получить разные рекомендации по типу и дозировке медикаментов.
В некоторых случаях препараты уже можно создать под конкретного пациента — например, сделать лекарство от рака на основе собственных клеток человека.
— Персонализированный подход уже работает в реальной практике?
— Да, это постепенно внедряется в клиническую практику. Недавно компания Novartis получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешение использовать метод CTL019-терапии — лечить лейкемию с помощью модифицированных иммунных клеток пациента. Конечно, пока такая терапия стоит сотни тысяч долларов, но сам факт ее появления уже говорит, что технологически такой подход уже возможен и доказывает свою эффективность. Та же FDA уже одобрила список из более 200 лекарств, которые можно назначать с привязкой к генотипу.
Но если вы прошли генетический тест, вы можете получить от врача персональные рекомендации по приему лекарств: антидепрессантов, антикоагулянтов, противовирусных препаратов, гормональных контрацептивов и других.
— Один из последних трендов в медицине — это омиксные технологии. Что это такое?
— Слово «омиксные» происходит от суффикса «ом», который обозначает совокупность, объединение частей в одно целое. Вот, например, геном — это совокупность всех генов человека. После того, как в 2001 году ученые расшифровали геном человека, стала активно развиваться геномика — направление в медицине, которое изучает связи между ДНК и развитием заболеваний. Но ученые не остановились на геноме и стали придумывать другие «омы». Они решили делать это, следуя той логике, по которой происходят все процессы в организме.
Базовый уровень — это ген: в нем записана информация о том, как создавать белки, из которых строится организм. Для построения белков используются молекулы-посредники — информационные РНК (иРНК), которые переводят «коды» из ДНК, то есть осуществляют транкрипцию. Совокупность иРНК — транскриптом, его изучает транскриптомика. В результате получаются белки, или протеины — их совокупность изучает протеомика.
В свое время было модно объединять любые явления в организме в какой-нибудь «ом». Например, все показатели больного диабетом можно было бы назвать «диабетом». В итоге «омов» стало так много, что было непонятно, что делать со всей этой информацией.
В 2012 году ученый из Стэнфорда Майкл Снайдер опубликовал исследование своего личного интегрома (коллеги Снайдера иронично называют его «нарциссом»). Интегром — это «ом» «омов», совокупность всех совокупностей. Михаэль в течение многих месяцев тщательно собирал все данные о своем организме: сдавал десятки анализов, исследовал свой геном, транскриптом, протеом.
— А обычному человеку доступны омиксные технологии?
— Геномика — да, со всем остальным пока сложнее. Как я уже говорил, все дело в стоимости технологий. К тому же, омиксный подход— довольно новый: многие врачи о нем не знают, не говоря уже о пациентах.
Но по примеру с секвенированием генома мы видим, что стоимость исследований может достаточно быстро начать снижаться: первая расшифровка генома человека обошлась в миллиарды долларов, а спустя 15 лет это можно сделать за $1000. И со временем будет появляться все больше доступных исследований, использующих другие омиксные технологии.
Мне нравится идея интеграции разрозненных знаний о теле человека в некое единое целое. Организм — очень сложная система, которую мы до конца не понимаем, но на основе «омов» можно построить некую «карту», на которой можно находить отклонения на очень ранней стадии — еще до того, как болезнь проявит себя.
— Значит, будущее медицины в том, чтобы переходить от лечения к профилактике?
— Совершенно верно. Профилактика всегда была лучше, чем лечение, но сегодня у нас куда больше возможностей для того, чтобы предотвращать болезни.
Эти датчики встроятся в повседневную жизнь, и вы не будете их замечать, но они будут постоянно контролировать состояние вашего организма. И если заметят малейшее отклонение — тут же сообщат об этом врачу.
Возможно, медицинская сфера даже разделится на две индустрии: профилактика и лечение. На стороне профилактики будут свои отдельные учреждения и специалисты — те, кого мы сегодня называем «веллнесс-коучами». Врачи же будут заниматься только лечением.
Понятно, что даже с очень хорошей системой профилактики полностью избежать болезней не удастся — как минимум потому, что есть еще инфекционные заболевания и травмы. Но я надеюсь, что большую часть болезней удастся предотвращать. Медицинской индустрии придется научиться тому, как правильно работать со здоровыми людьми, чтобы они оставались здоровыми.
Медицина 2.0
Рубрики
Лекарственные технологии будущего: чем нас будут лечить в 2025 году
Начало XXI века – начало новой эры фармацевтических открытий. Бессонница, мигрень, артрит, рак, болезнь Альцгеймера и даже… зависимость от азартных игр можно будет победить благодаря новым лекарственным технологиям.
Чтобы создать даже самое простое новое лекарство, нужно ровно 15 лет. Это стандартное время, за которое препарат проходит путь от замысла до аптечной витрины. Тысячи добровольцев, сотни ученых и десятки экспериментов – вот что происходит с новой таблеткой день за днем почти четверть века, прежде чем врач сможет выписать на нее рецепт.
Достаточно одной таблетки
«Для разгрома фашизма он сделал больше, чем сто дивизий» – так писали в 1945 году парижские газеты про Александра Флеминга – изобретателя пинициллина – самого известного антибиотика. Казалось, найдена панацея от множества заболеваний. Но не тут-то было: прошло всего несколько лет и новомодное лекарство перестало действовать, появилась резистентность, то есть невосприимчивость болезнетворных бактерий к антибиотику. С тех пор ученые-фармакологи только и делают, что изобретают новые виды лекарств, стараясь «опередить» изменчивость бактерий и уменьшить побочные эффекты.
Некоторые исследовательские фармакологические компании на научные изыскания и разработку новых лекарственных препаратов тратят более 8 млрд. долларов в год – в несколько раз больше, чем годовой бюджет Монако или Люксембурга.
В этом году ученые объявили о создании совершенно нового типа антибиотиков, основанного на технологии «умного» лекарственного покрытия. Суть изобретения заключается в том, что лекарственный препарат помещают в специальную полимерную пленку, обладающую способностью медленно рассасываться в организме. Такая пленка с лекарством наносится в несколько слоев, что позволяет лекарству высвобождаться постепенно, слой за слоем. Второй способ постепенного высвобождения лекарства, который предлагают американские ученые, – технология микросфер. Активное вещество, например антибиотик, помещено в крошечные капсулы, которые постепенно высвобождаются через микроскопические отверстия в таблетке. Благодаря такому последовательному выходу препарата стало возможно объединить весь курс антибиотика в одной таблетке.
Ученые уже давно заметили, что женщины более предрасположены к таким заболеваниям, как, например, депрессия и булимия, в то время как мужчины – к болезни Паркинсона. Большинство лекарств сегодня испытываются на мужчинах. Это означает, что для женщины они могут оказаться не столь эффективными. В этом году британские ученые приступают к разработке индивидуальных лекарственных средств для мужчин и женщин. Использование «мужских» и «женских» препаратов должно значительно повысить эффективность лечения от различных заболеваний.
Лекарство от всех болезней
Побочные эффекты, индивидуальная непереносимость препарата и несовместимость разных лекарств в одном курсе лечения – скоро эти проблемы уйдут в прошлое благодаря созданию мульти-пили, уникальных многофункциональных лекарств. Мульти-пили, или как ее еще называют «таблетка от всех болезней», будет подбираться, а иногда и создаваться для каждого пациента персонально в зависимости от показаний и особенностей организма. Теперь, если человек одновременно страдает от целого «букета» заболеваний, ему не придется пить таблетки горстями. Главные достоинства мульти-пили заключаются в том, что все компоненты подобраны так, чтобы между ними не возникло лекарственного антагонизма. То есть действующие вещества не будут больше «конфликтовать» между собой, побочных эффектов станет меньше, качество лечения улучшится, но самое важное – все заболевания можно будет лечить с помощью одной таблетки, снижая тем самым лекарственную нагрузку на организм человека.
Прогресса следует ожидать не только в сфере препаратов. Хирурги скоро освоят радикальную косметическую операцию: трансплантацию всего лица. Новые хирургические методики в сочетании с развитием анестетиков подразумевают, что лечение чаще будет проводиться не в больницах, а у врачей общей практики. Уже сейчас при необходимости удаления целого органа, скажем почки, операция проводится через крошечное отверстие.
В недалеком будущем наномедики смогут лечить заболевания на клеточном уровне. Специальные молекулы-курьеры будут доставлять лекарства непосредственно к пораженным клеткам, минуя здоровые. Так что от побочных эффектов останутся лишь воспоминания. Основной объект воздействия современной медицины и фармакологии – это клетка, а зачастую – макромолекулы. А раз так, то и инструменты для их починки должны быть того же порядка, что и объект, то есть нанометрового диапазона. Важно, чтобы нанообъект мог проходить через поры капилляров, размер которых невероятно мал – не более 100 нанометров, то есть в десять тысяч раз меньше одного миллиметра! Нанопрепарат – это лекарство, молекулы которого «упакованы» в наноконтейнеры , например липосомы. В таком «упакованном» виде они поступают в организм, достигают органов и клеток-мишеней, высвобождают лекарство и распадаются на безопасные части. Кстати, в липосомном виде увеличивается растворимость многих лекарственных веществ, что крайне важно для их действия. Уменьшается токсичность, поскольку действующее вещество защищено липосомной оболочкой. Поэтому лекарство действует только тогда, когда достигает клетки-мишени, никак не раньше, и по пути не деградирует, а доходит в активной форме. Все это позволяет снизить эффективную дозу лекарства, что особенно важно, например, для онкологических больных, получающих химиотерапию.
Побочное действие – побоку
По статистике, побочное действие лекарств стоит на четвертом месте всех причин смертности, опережая хронические болезни легких, диабет и даже СПИД. Последние достижения в области биохимии и генетики доказывают: лекарства могут быть безопасными. Перспектива создания «таблетки» точечного действия, которая уничтожала бы только возбудителей болезней и не затрагивала здоровые клетки, появилась совсем недавно – вместе с расшифровкой генома человека. Ведь теперь поиск биологически активных веществ, составляющих основу любого лекарства, можно вести по совсем иному принципу. «Мишени» бактерий и вирусов, удар по которым лишит их жизни и при этом не навредит организму, пытаются определять на генном уровне. Осложняет работу то, что геном человека пока прочитан лишь на уровне текста и последовательности символов.
А вот алгоритм работы генов пока, увы, не найден. Ученые занимаются в основном сравнительным анализом: сравнивают гены здорового человека и больного и статистически устанавливают ген, ответственный за то или иное заболевание.
У эры индивидуализированного лечения есть и свои минусы. Препараты будут не только намного эффективнее и безопаснее, но и значительно дороже. Например, новый таргетный препарат для лечения рака легких, который нужно принимать пожизненно, будет стоить ориентировочно около 75 долларов в день.
Одним из современных подходов в лечении рака является таргетная терапия, то есть воздействие на раковые клетки-«мишени» на поверхности или внутри опухоли. Доказано, что таргетные препараты имеют более высокую эффективность, безопасность и способность значительно улучшать качество жизни по сравнению с химиотерапией. Сейчас в области таргетной терапии раковых новообразований ведутся исследования в трех направлениях. Первое – подавление молекулярных структур, вовлеченных в ангиогенез, то есть воздействие на факторы роста сосудов, питающих раковую опухоль. Второе – создание цитотоксических препаратов, то есть класса молекул, которые влияют на синтез и восстановления ДНК. Третье направление – развитие иммуно-онкологии. Роль и возможности иммунной системы человека в борьбе с опухолями исследуются уже более ста лет. Еще в 1900 году было высказано мнение, что опухоли, так же, как чужеродные бактерии и вирусы, подвергаются атаке и уничтожению со стороны иммунной системы. Но последующие исследования показали, что некоторые опухоли обладают многочисленными механизмами, позволяющими избегать иммунологического контроля и уничтожения. Поэтому очень важно разработать препарат, которой поможет иммунной системе не дать раковым клеткам себя «обмануть».
Похудеть без усилий не удастся
Исследования препаратов, которые смогли бы победить лишний вес, прекращены в связи с дороговизной и низкой эффективностью конечного продукта. Так что тем, кто хочет сбросить лишние килограммы, придется по старинке потеть в тренажерном зале и запретить себе подходить к холодильнику, позднее 7 часов вечера.
Болезнь Альцгеймера – одна из главных тем исследований во всем мире. Самые большие ставки ученые делают на препарат под кодовым названием PF-04360365, который воздействует на бета-амилоид, белок, который, накапливаясь в нейронах головного мозга у пациентов с болезнью Альцгеймера, становится причиной их гибели. Эксперименты на животных показали, что этот подход эффективен при выведении бета-амилоида из мозга. В клинических испытаниях, вероятно, примут участие около 30 больниц. В ходе дополнительных доклинических изысканий компания-исследователь занимается изучением биомаркеров в крови человека, которые позволят выявлять пациентов с болезнью Альцгеймера на ранней, доклинической, стадии; роли иммунной системы и нейронов головного мозга в формировании амилоида, а также разработкой принципиально новой методики использования визуализации и лабораторного анализа для определения патологии при болезни Альцгеймера.
Лекарство от азарта
Душевное здоровье – одно из важнейших направлений исследований крупнейших фармакологических компаний всего мира. В настоящее время проходит более двух тысяч клинических испытаний на добровольцах для изучения препаратов, призванных помогать при игромании, клептомании и чрезмерной страсти к шопингу. Препарат для лечения игровой зависимости содержит антагонист опиата и блокирует отдел мозга, ответственный за удовольствие.
Сон без снотворного
В настоящее время идет более 40 клинических испытаний препаратов и методов лечения расстройств сна. Препарат, проходящий испытания, относится к новому типу лекарств и известен как стимулятор мелатонина, разработанный для лечения нарушений сна и перепадов настроения. Мелатонин вырабатывается шишковидной железой, системой, размером с горошину, находящейся в центре мозга, по ночам и помогает регулировать цикл сна и бодрствования. Добавки мелатонина все чаще применяются для лечения нарушений сна, но новый препарат заставит организм запустить собственное производство.